Руководство содержит информацию по организации, проведению и предоставлению результатов изучения токсического действия новых молекул лекарственных препаратов в условиях их повторного длительного применения в тест-системах. Специальные разделы касаются определения потенциальных органов-мишеней токсического действия лекарств у человека, а также изучения потенциальной обратимости токсических эффектов у человека. Такой подход позволяет дать прогноз безопасности применения будущего лекарственного препарата у человека еще до проведения его клинических исследований. Приводятся также рекомендации по соблюдению качества выпускаемого для исследований действующего вещества, выбору его режима дозирования и пути введения.
Руководство гармонизировано с аналогичными требованиями Европейского союза. Его положения, во-первых, распространяются на лекарства, которые разработаны на основе новых молекул, во-вторых, применяются для изучения лекарств на основе известных молекул, если производитель изменяет его лекарственную форму – например, вместо крема или мази начинает выпускать препарат в форме таблеток, в-третьих, используются при выпуске препаратов, представляющих собой новые комбинации лекарственных средств. Таким образом, документ дополняет систему актов Союза, касающихся доклинического этапа изучения лекарственного препарата.
Применение Руководства будет способствовать устранению национальных различий в подходах к планированию и оценке объема исследований, исключению в странах Союза дублирования доклинических токсикологических исследований производителями новых лекарственных средств.